نجح مستشفى ياس كلينك، بالتعاون مع مركز أبوظبي للخلايا الجذعية، في استخدام العلاج الجيني لعلاج حالة من الثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم، ما أتاح للمريض الاستغناء عن عمليات نقل الدم المنتظمة، في خطوة تعكس تطور الخيارات العلاجية المتاحة للمصابين بأمراض الدم الوراثية في دولة الإمارات.
وتعد الثلاسيميا من أمراض الدم الوراثية التي تؤثر على إنتاج الهيموغلوبين، وقد يحتاج المصابون إلى عمليات نقل دم متكررة للحفاظ على مستوياته، ما قد يؤدي إلى تراكم الحديد في الجسم والحاجة إلى علاجات مستمرة للحد من آثاره، فضلاً عن مضاعفات صحية تؤثر على جودة الحياة.
ويعتمد العلاج الجيني على معالجة الخلل الوراثي المرتبط بالثلاسيميا، من خلال جمع الخلايا الجذعية للمريض وإخضاعها للتعديل الجيني، ثم إعادتها إلى جسمه بعد تلقي العلاج التحضيري، بهدف تحسين إنتاج الهيموغلوبين والحد من الحاجة إلى عمليات نقل الدم المنتظمة.
